近日，罗氏（Roche）宣布，欧洲药品(http://www.chemdrug.com/)管理局（EMA）授予其在研药物(http://www.chemdrug.com/)RG6042（曾用名IONIS-HTTRx）优先药品资格，用于治疗亨廷顿病（HD）。
在一项1/2a期研究中，RG6042展示了减少致病性突变亨廷顿蛋白（mHTT）的能力。与FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)突破性疗法认定类似，EMA的优先药品资格将加速潜力药物审批，使其能尽快用于患者。
关于RG6042
RG6042是第二代修饰反义寡核苷酸（ASO），通过靶向人HTT mRNA来降低mHTT蛋白的合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)和表达水平。mHTT被认为是HD主要致病病因，该毒性蛋白质在大脑的神经元中产生大量废物，杀死神经元细胞，导致严重的神经退行性疾病。
RG6042是目前临床开发中，用于靶向mHTT的先进化合物，有可能减缓或阻止所有HD患者的疾病进展。
RG6042是罗氏和Ionis之间全面深入的药物筛选计划的成果，该计划专注于优化靶向人HTT mRNA的ASO的有效性，特异性和耐受性。
相关研究
此次对RG6042优先药品资格的授予，是基于探索性1/2a期研究的数据。
研究结果显示mHTT水平显著减少。在两种最高RG6042剂量下治疗3个月，成年患者脑脊液（CSF）中的标志性HD蛋白平均减少40%（最高达60%）。
在研究的最后一次测量中，约有70%接受治疗的患者CSF中的mHTT水平仍在下降。
此外，RG6042耐受性良好。
