肌营养不良是一种遗传性疾病,在这种疾病中,肌肉质量会减弱,导致机体虚弱,最终导致残疾。
近期,发表在《Nature》杂志上,中来自加拿大、美国和瑞典的研究人员发现,在肌营养不良小鼠模型中,编辑一个参与产生促进肌肉力量的蛋白质的基因可以减轻症状。
与之相关的基因被称为Lama1,它也参与了肌肉生产和发育过程中蛋白质的生成。
Lama1与Lama2不同的是,Lama1可以通过基因调整编辑促进增加另一个叫做laminin-α1的蛋白质的生产,也可以促进肌肉组织的生成。
这项新研究的研究人员在小鼠模型上尝试了这种方法。
研究人员表示,在老鼠身上测试基因编辑技术显示出积极的结果。小鼠的纤维化程度有所降低,肌纤维体积增大,这在某些情况下减少或阻止了症状的发生。
研究还发现,治疗因疾病而瘫痪的老鼠可以让它们站起来走动。他们发现神经传导速度也加快了,这是髓鞘破坏逆转的迹象。
不过,研究人员表示,在进行人体实验之前还需要更多的研究测试技术。




