近日，罗氏（Roche）集团宣布，FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)批准其治疗A型血友病的重磅药Hemlibra（emicizumab-kxwh），作为日常预防性疗法，治疗体内不含因子VIII抑制物的A型血友病患者，为患者预防或减轻频繁出血状况。
关于Hemlibra
Hemlibra是目前唯一一款面向体内含有或不含因子VIII抑制物的A型血友病患者，且让患者可以每周、每两周或每四周一次接受皮下注射的预防性疗法。
Hemlibra是一款双特异性因子IXa和因子X抗体，它可以将激活天然凝血级联所需的因子IXa和因子X聚集在一起，帮助A型血友病患者恢复凝血功能。
Hemlibra是一种预防性皮下注射疗法，由罗氏旗下的日本中外制药(http://www.chemdrug.com/)株式会社（Chugai Pharamceutical）发现，并由Chugai、罗氏和基因泰克（Genentech）共同开发。
Hemlibra于去年11月获得针对体内含有因子VIII抑制物的成人及儿童A型血友病患者的常规预防疗法批准。该药还获得了治疗体内不含VIII因子抑制物的A型血友病的突破性疗法认定和优先审评资格。
相关研究
本次批准是基于3期试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)HAVEN 3及HAVEN 4的积极试验结果。在3期试验HAVEN 3中，共71名12岁以上的青少年和成人A型血友病患者分为两组，一组每周一次接受Hemlibra预防疗法（n=36），另一组每两周接受一次治疗（n=35）。两组需要治疗的出血情况分别降低了96%（95% CI: 92.5; 98.0, p<0.0001）和97%（95% CI: 93.4; 98.3, p<0.0001），且对比无预防治疗组（n=18）在出血相关的各项终点均显示出了显著降低的结果，安全性亦为良好。
除此之外，Hemlibra在一项针对之前接受过因子VIII传统标准疗法的患者转而接受Hemlibra预防疗法的试验中（n=48），获得了出血情况降低了68%（95% CI: 48.6; 80.5, p<0.0001）的良好结果。在单臂3期试验HAVEN 4中，共41名A型血友病患者接受了每四周一次的预防治疗，其中在含有（n=5）和不含（n=36）因子VIII抑制剂的患者身上均显示出了良好的具有临床意义的出血控制结果，且安全性良好。
